#4-50.重症筋無力症治療における新たなアプローチ：セムジシランsiRNAの有効性 (Lancet, 2026)

全身型重症筋無力症の治療において、補体阻害は完全にブロックするべきなのでしょうか？今回のエピソードでは「Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE)」を取り上げます。本第3相試験は、C5標的siRNAであるセムジシランの単剤投与が、プラセボと比較してMG-ADLスコアなどを有意に改善したことを報告しました。この研究の最も重要な知見は、約77%という部分的な補体阻害であっても十分な臨床的有効性が得られることを示唆しており、3ヶ月に1回の皮下注射で重篤な感染症リスクを抑えつつ、患者負担を軽減する新たな治療選択肢となり得るという点で注目されます。しかし、単剤療法と併用療法の優越性を直接比較するには統計的検出力が不足している点も考慮し、その臨床的意義を考察していきましょう。

引用元: Vu T, Habib AA, Jacob S, et al. Efficacy and safety of cemdisiran siRNA in myasthenia gravis (NIMBLE): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 407, 1712–1725, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00690-2

注: この音声概要は個人の解釈に基づくものであり、元の論文の正確な内容を保証するものではありません。詳細については元の論文をご参照ください。